（法新社華盛頓24日電） 瑞士製藥公司諾華集團（Novartis）今天宣布，旗下醫治幼兒罕見疾病的基因療法已獲美國主管機關批准，療程要價210萬美元（約新台幣6670萬元），破史上最貴藥物紀錄。諾華推出的Zolgensma為一次性療法，用以治療脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）。新生兒SMA發病率約1/10000，這種疾病除會致死外，有9成病例的嬰幼兒在兩歲前須使用呼吸器。美國食品暨藥物管理局（FDA）批准Zolgensma用以治療兩歲以下患有SMA的幼兒，包括那些還未有病徵的孩童。FDA表示，Zolgensma藥物安全測試是根據一項正在進行的臨床試驗，以及一項針對36名2週至8個月大嬰兒的已完成臨床試驗。FDA也指出，Zolgensma最常見的副作用就是肝（酉每）會上升和嘔吐現象。諾華宣布這項消息前，美國總統川普才矢言處理藥價高漲問題。然而，諾華為要價不菲的基因療法辯護，稱其為顛覆性的新型療法，且費用是現行療法的一半。諾華料於今年稍後取得歐洲與日本批准。Zolgensma將與Biogen Inc.開發第一個獲准治療SMA的藥物Spinraza競爭。
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